Un equipo de investigadores ha probado que una modificación genética antes de nacer puede evitar varios tipos de enfermedades pulmonares letales, como la fibrosis quística.
“El truco era cómo dirigir la maquinaria de edición de genes a las células objetivo que se alinean en las vías respiratorias de los pulmones ” , sintetizó el autor principal de la investigación, Edward Morrisey, de la Universidad de Pensilvania (EE.UU.) .
Su equipo utilizó la tecnología CRISPR para frustrar, en un modelo animal, una enfermedad pulmonar que causa la muerte dentro de las primeras horas posteriores al nacimiento. Este estudio de prueba de concepto demostró que la edición genética en el útero “ podría ser un enfoque nuevo y prometedor para tratar las enfermedades pulmonares antes del nacimiento ” , de acuerdo a los investigadores.
Las afecciones pulmonares que el equipo espera resolver, como la fibrosis quística, la deficiencia de proteína surfactante y la alfa-1 antitripsina, se caracterizan por insuficiencia respiratoria al nacer o enfermedad pulmonar crónica con pocas opciones para terapias.
Alrededor del 22 por ciento de todos los ingresos hospitalarios pediátricos se atribuyen a trastornos respiratorios, y las causas congénitas de enfermedades de este tipo a menudo son letales, a pesar de los avances en la atención y una comprensión más profunda de sus causas moleculares.
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