Un equipo multidisciplinar de científicos estadounidenses ha demostrado que las células T pueden sobrevivir a un proceso múltiple de edición genética con la técnica CRISPR y acabar con el cáncer en pacientes meses después de su fabricación y de ser inoculadas en el enfermo.
Así lo han demostrado los investigadores del Centro de Cáncer Abramson de la Universidad de Pennsylvania (EEUU) en un ensayo clínico fase I (valida la seguridad de un fármaco) publicado hoy en Science. El ensayo, realizado en coordinación con el Instituto Parker de Inmunoterapia del Cáncer y con la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford, confirmó que las células T extraídas de varios pacientes y modificadas genéticamente con la técnica CRISPR/Cas 9, eran capaces de prosperar y matar al cáncer varios meses después de ser manipuladas y trasfundidas en los enfermos.
El ensayo se hizo en tres pacientes de 60 años con cánceres avanzados que no respondían a los tratamientos estándar, dos tenían mielomas múltiples y un tercero sarcoma metastásico, todos ellos refractarios. “Nuestros datos de los tres primeros pacientes inscritos en este ensayo clínico demuestran dos cosas importantes que, hasta donde sabemos, nadie ha demostrado antes”, destaca Carl June, del Centro de Cáncer Abramson: que “podemos realizar con éxito múltiples ediciones con precisión durante la fabricación” y que esas células “tienen una capacidad sostenida para atacar y matar tumores”.
El estudio, liderado por Simon F. Lacey, está estrechamente relacionado con la terapia celular CAR T (que ayuda al sistema inmunitario de un paciente a reconocer, atacar y destruir las células tumorales) pero con algunas diferencias clave. Como en la CAR T, los investigadores comenzaron por recoger las células T de la sangre de un paciente pero en lugar de armarlas con un receptor contra una proteína, el equipo utilizó la edición CRISPR/Cas9 para eliminar tres genes. Las dos primeras modificaciones genéticas sirvieron para eliminar los receptores naturales de una célula T y convertirla en...
“La terapia CAR T consiste en poner una proteína para que el linfocito o la célula receptora tenga una diana que le lleve adonde tú quieras, pero este grupo ha ido más allá y, antes, realiza un paso clave: le quita las vías de señalización para que tenga menos frenos y pueda ser más efectivo”, explica a EFE Antonio Pérez Martínez, jefe de oncología pediátrica en el Hospital La Paz de Madrid. En una tercera fase de edición, los investigadores eliminaron la señal PD-1, un punto de control natural que a veces bloquea a las células T para que no hagan su trabajo. “Con este paso, los...
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