Redacción Ciencia, 15 oct (EFE).- La inmunodeficiencia combinada grave por déficit de la enzima ADA es una enfermedad rara que, si no se trata, puede ser mortal en los dos primeros años de vida. Ahora, un equipo científico presenta los resultados de una terapia génica experimental probada en 62 niños y niñas: fue eficaz en un 95 %.
Una terapia génica logra ser eficaz a largo plazo en niños con una enfermedad rara grave
"La durabilidad de la función inmunitaria, la consistencia a lo largo del tiempo y el perfil de seguridad continuado son increíblemente alentadores", resume Donald Kohn, de la Universidad de California, institución involucrada junto al College de Londres y el Hospital Great Ormond Street.
La inmunodeficiencia combinada grave por la deficiencia de adenosina desaminasa (ADA) está causada por mutaciones en el gen ADA, que crea una enzima esencial para la función inmunitaria. Para los "niños burbuja" que la padecen, actividades cotidianas como ir al colegio o jugar con sus amigos pueden provocar infecciones peligrosas que ponen en riesgo su vida.
Los tratamientos estándar actuales -trasplante de médula ósea de un donante compatible o inyecciones semanales de enzimas- tienen limitaciones y riesgos potenciales a largo plazo, y la terapia génica ofrece un nuevo enfoque, explica un comunicado de la universidad californiana.
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