Redacción Ciencia, 25 may (EFE).- Un equipo científico ha logrado con terapia génica, mediada por un virus, tratar eficazmente la distrofia muscular en fase avanzada en un modelo de ratón, restaurando la función del músculo esquelético y mejorando en gran medida la supervivencia.
Logran con terapia génica tratar la distrofia muscular avanzada en ratones
Los resultados de este experimento preclínico se publican en la revista Science Advances y sus responsables son, entre otros, investigadores del Howard Hughes Medical Institute y de la Universidad de Iowa, en Estados Unidos.
La terapia génica es una forma experimental de tratamiento -aún se tiene que demostrar totalmente su utilidad en humanos mediante ensayos clínicos- que utiliza la transferencia de genes a la célula de un paciente, con el objetivo de modificar la información genética de las células responsables de la enfermedad.
En este caso, los investigadores utilizaron esta terapia mediada por el virus adenoasociado, que hace de vehículo.
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