La terapia génica sigue dando frutos en su objetivo de devolver la capacidad de oír a personas que nacieron sin ella o padecen una discapacidad auditiva grave. Un estudio recogido en Nature Medicine explica cómo 10 menores de 24 años han salido de la sordera gracias a este tratamiento.
El avance da un paso más respecto a los resultados de un ensayo recogido en esta misma revista científica hace un año, en el que se dio cuenta de que cinco niños con sordera hereditaria habían recuperado la audición en ambos oídos gracias a la terapia génica. En este caso, el estudio se amplia a adolescentes y jóvenes con resultado exitoso.
Aquellos cinco niños chinos, como los 10 menores chinos del estudio conocido este miércoles, padecían una forma genética de sordera o discapacidad auditiva grave causada por mutaciones en el gen OTOF.
Estas mutaciones provocan una deficiencia de la proteína otoferlina, que desempeña un papel fundamental en la transmisión de las señales auditivas del oído al cerebro.
La terapia génica consistió en una inyección única en el oído de un virus sintético que contenía una versión del gen OTOF sin esa mutación disfuncional.
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