Redacción Ciencia, 1 may (EFE).- En un ensayo clínico internacional, una terapia génica en fase de investigación ha logrado restablecer la función inmunitaria en nueve niños con un trastorno inmunitario raro y potencialmente mortal denominado deficiencia grave de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I, por sus siglas en inglés).
Una terapia génica experimental logra prolongar la vida de niños con un trastorno raro
Se trata de un trastorno genético que afecta aproximadamente a una de cada millón de personas en el mundo y está causado por mutaciones en el gen que produce la CD18, una proteína que permite a los glóbulos blancos desplazarse desde el torrente sanguíneo hasta los focos de infección.
En ausencia de esta proteína crítica, las personas con LAD-I grave -la mayoría de las cuales son diagnosticadas en sus primeros meses de vida- son vulnerables a peligrosas infecciones bacterianas y fúngicas recurrentes. Sin tratamiento, es raro que sobrevivan más allá de la infancia, explica un comunicado de la Universidad de California, que colidera el ensayo clínico.
Este se realizó con niños de entre los 5 meses y los 9 años en tres centros: el Hospital Infantil Mattel de la Universidad de California Los Ángeles (UCLA), el Hospital Great Ormond Street de Londres y el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid. Los resultados de dos años se publican en la revista New England Journal of Medicine.
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