Madrid, 27 mar (EFE).- La Agencia Estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha dado el visto bueno a un medicamento de terapia génica desarrollado a partir de una investigación realizada en España para combatir una enfermedad poco frecuente pero muy grave causada por una inmunodeficiencia debido a un desorden genético.
Estados Unidos aprueba una terapia génica investigada en España contra una rara enfermedad
El medicamento (denominado Kreslady) ha sido desarrollado por la empresa farmacéutica Rocket Pharma y ha demostrado en los ensayos su eficacia para combatir la 'deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I', una inmunodeficiencia de baja prevalencia pero muy grave y que está asociada a infecciones que son potencialmente mortales, ha informado hoy el Instituto de Salud Carlos III, dependiente del Ministerio de Ciencia de España.
El nuevo medicamento fue diseñado por un equipo investigador del Centro de Investigaciones Energéticas y Ambientales (CIEMAT), del Área de Enfermedades Raras del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER) y del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (Madrid); y el Hospital Universitario Niño Jesús (Madrid) participó en el ensayo clínico para probar su eficacia y seguridad.
Los resultados que se obtuvieron demostraron que, pasados más de 3 años desde el tratamiento, los 9 pacientes que fueron tratados siguen vivos y libres de episodios recurrentes de infección.
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