La Haya, 15 dic (EFE).- La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó este viernes conceder una licencia europea condicional para Casgevy, un fármaco de terapia avanzada para la anemia de células falciformes y la beta talasemia, que sería el primer tratamiento disponible basado en una tecnología de edición genética.
EMA recomienda autorizar en UE primera terapia de edición genética para dos enfermedades
Los expertos de la EMA han emitido una opinión positiva sobre los beneficios del fármaco destinado a contrarrestar los efectos de estos dos trastornos genéticos y, de dar la Comisión europea su visto bueno, Casgevy sería el primer tratamiento disponible que utiliza CRISPR/Cas9, un tipo de tecnología novedosa de edición del genoma.
La agencia, con sede en Ámsterdam, explicó que este tratamiento está indicado para pacientes con beta talasemia dependiente de transfusiones y para la anemia falciforme grave en pacientes mayores de 12 años, para quienes “el trasplante de células madre hematopoyéticas es apropiado y no hay un donante adecuado disponible”.
“Esta nueva terapia puede liberar a los pacientes de la carga de las transfusiones frecuentes y las dolorosas crisis vasooclusivas que ocurren cuando los glóbulos rojos falciformes bloquean los vasos sanguíneos pequeños, y tiene el potencial de mejorar significativamente su calidad de vida”, explica la EMA.
Leer la nota completa en Diario ABC
