WASHINGTON. La farmacéutica suiza Novartis anunció que recibió la aprobación regulatoria de Estados Unidos para una terapia genética que trata un raro desorden infantil y tiene un valor de US$ 2,1 millones, lo que lo convierte en el medicamento más caro.
La compañía detalló que Zolgensma es un tratamiento que se utiliza una sola vez para la atrofia muscular espinal (SMA por sus siglas en inglés), enfermedad que afecta a 1 de cada 10.000 nacidos y que tiene como resultado la muerte o la necesidad de ventilación permanente para la edad de dos años en el 90% de los casos.
El anuncio se produce cuando el gobierno del presidente estadounidense, Donald Trump, ha prometido abordar los crecientes costos de los medicamentos.
Novartis defendió los precios diciendo que la terapia genética era un nuevo tipo de tratamiento transformador y que era un 50% más económica que los tratamientos actuales. “Zolgensma es un avance histórico para el tratamiento de SMA y una terapia genética histórica”, dijo el director ejecutivo de Novartis, Vas Narasimhan, en un comunicado, en el que agregó que la compañía estaba trabajando con el gobierno y las aseguradoras para acelerar la cobertura. El costo total será de 2.125 millones de dólares que podrán ser pagados en una cuota de 425.000 dólares al año.
Zolgensma funciona al proporcionar una copia funcional del gen defectuoso responsable del SMA, que detiene la progresión de la enfermedad a través de una infusión intravenosa única.
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