Redacción Ciencia, 28 may (EFE).- Un equipo de científicos ha identificado una ventana única poco después del nacimiento en la que las células madre sanguíneas circulantes pueden tratarse eficazmente con terapia génica directamente en el organismo (in vivo).
El hallazgo supone una novedosa estrategia para la terapia génica in vivo que abre la puerta a tratar algunos trastornos genéticos de la sangre sin necesidad de trasplantar células madre ni quimioterapia.
La investigación, publicada este miércoles en Nature, ha sido liderada por el Instituto Telethon San Raffaele para Terapia Génica (SR-Tiget), y se ha hecho en colaboración con los científicos del Ciemat (Madrid) Paula Río y Juan Bueren.
El Instituto SR-Tiget es un centro especialista en terapia génica con vectores lentivirales. Con esta técnica, el centro realiza terapia génica para la leucodistrofia metacromática (LDM) pero, aunque eficaz, este proceso es invasivo y requiere muchos recursos.
El nuevo estudio ha investigado un enfoque diferente: administrar vectores lentivirales directamente en el torrente sanguíneo (in vivo).
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