La Haya, 20 may (EFE).- La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) respaldó este viernes la aprobación, en “circunstancias excepcionales”, de Zokinvy (lonafarnib), un tratamiento para pacientes diagnosticados con síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS), y dio también su visto bueno a dos fármacos para otras dos enfermedades raras.
EMA respalda aprobación en UE del primer tratamiento para progeria infantil
De recibir una licencia por parte de la Comisión Europea, Zokinvy será el primer tratamiento disponible en la Unión Europea (UE) para niños con progeria o ciertas laminopatías progeroides, que son manifestaciones raras de envejecimiento prematuro.
La EMA recomienda conceder la licencia en circunstancias excepcionales (sujeta a determinadas obligaciones para la farmacéutica) y se usará en cápsulas duras dos veces al día en pacientes -niños de un año y mayores- con diagnóstico genéticamente confirmado.
HGPS es una enfermedad de envejecimiento prematuro multisistémica y es “ultra rara”, recuerda la EMA, puesto que la incidencia es de aproximadamente 1 en 4 millones de nacimientos con una prevalencia de 1 en 20 millones de individuos vivos.
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