Edición genética logra prevenir una rara enfermedad hepática en ratones

Los hallazgos sugieren que, en un futuro, esta herramienta podría potencialmente tratar a los pacientes con un raro trastorno del ciclo metabólico causado por una deficiencia en una enzima u otras enfermedades hereditarias desencadenadas por diferentes mutaciones en el gen OTC. Lee más: Científicos logran alterar el tamaño de ratones con edición genética Y es que el "trastorno OTC" puede provenir de más de 300 mutaciones diferentes en el gen del mismo nombre, detalla en una nota de prensa la Universidad de Pensilvania, que recuerda que dado que esas mutaciones se producen en el cromosoma X, se encuentra típicamente en los hombres. Ahora la meta de los investigadores es tratar de aplicar esta técnica en pacientes con desórdenes OTC y otras enfermedades genéticas provocadas por mutaciones diseminadas en todo el gen. ...[Leer más]